Файл: Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории рф 7.docx
ВУЗ: Не указан
Категория: Не указан
Дисциплина: Не указана
Добавлен: 06.02.2024
Просмотров: 65
Скачиваний: 0
ВНИМАНИЕ! Если данный файл нарушает Ваши авторские права, то обязательно сообщите нам.
СОДЕРЖАНИЕ
Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории РФ
Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории ЕС
Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории США
Различные меры стимулирования международных фармацевтических компаний
Лекарственное средство как объект интеллектуальной собственности
, которая не должна превышать 110 дней10.
Дифференциацию в размерах государственных пошлин за проведение экспертиз орфанных и не орфанных лекарственных препаратов законодательство РФ не предусматривает11.
Как видно из приведённых норм, льготного режима регистрации орфанных препаратов законодательство РФ по сути не предусматривает. Наличие сокращённой процедуры регистрации лишь компенсирует длительность дополнительной процедуры; сроки регистрации орфанного и не орфанного лекарственных препаратов не отличаются друг от друга. При этом сумма государственных пошлин за регистрацию орфанных лекарственных препаратов превосходит сумму государственной пошлины за регистрацию препарата, не являющегося орфанным, поскольку в отношении таких препаратов проводится дополнительная экспертиза, при которой оценивается возможность признания препарата орфанным. Единственное положение12 в существующем регистрационном режиме орфанных препаратов, которое можно обозначить в качестве льготного, это возможность представления заявителем результатов доклинических и клинических исследований, выполненных за пределами РФ. Однако указанное положение способствует лишь созданию более благоприятных условий для импорта орфанных препаратов и не является стимулирующей мерой для разработки отечественных препаратов.
Итак, в настоящее время в России действует адаптированный режим регистрации орфанных лекарственных препаратов. Анализ указанного режима не позволяет назвать его льготным, в какой-то части такой режим является более жёстким в сравнении с установленным в отношении лекарственных препаратов, не являющихся орфанными.
При рассмотрении регистрационных режимов, действующих в ЕС и США. Орган, который занимается регистрацией орфанных лекарственных препаратов в ЕС – Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, далее – Агентство). В составе этой организации учреждён Комитет по орфанным лекарственным препаратам, к функциям которого относится проведение экспертизы документов, поданных для признания препарата орфанным, а также содействие высшему органу исполнительной власти ЕС, Европейской комиссии, при разработке политики в отношении орфанных препаратов13.
В регистрационной модели ЕС признание препарата орфанным не входит в состав процедуры его допуска к рынку (marketing authorization) и считается отдельной процедурой. Две указанные процедуры образуют два этапа процесса регистрации орфанного лекарственного препарата в ЕС. В отношении препаратов, признанных орфанными действуют специальные нормы о регистрационных пошлинах при прохождении процедуры marketing authorization в дальнейшем.
В ЕС предусматривается механизм14 полного или частичного покрытия регистрационных пошлин. В соответствии с ним, Агентство отказывается от взимания указанных пошлин при регистрации препаратов, признанных орфанными. В качестве возмещения оно ежегодно получает выплату из бюджета ЕС, которая должна быть использована исключительно для компенсации не полученных регистрационных пошлин. Если выплата из бюджета ЕС произведена в меньшем объёме по сравнению с суммой пошлин, подлежащих уплате, Агентство взимает эти пошлины с заявителей частично. Если сумма выплаты превосходит сумму пошлин, то остаток средств переносится на следующий год. В данный момент минимальный размер регистрационной пошлины составляет €291 80015.
Законодательство16 ЕС не предусматривает каких-либо положений по поводу сокращённых сроков процедуры marketing authorization в отношении орфанных препаратов. Важным в данном случае положением17 является законодательное разделение процедур признания препарата орфанным и его допуска к рынку. Такое разделение означает возможность заявителя инициировать процедуру признания препарата орфанным на любой стадии разработки такого препарата, до его допуску к рынку. Таким образом, даже при необходимости проведения в отношении лекарственного препарата дополнительной экспертизы, заявитель получает возможность пройти всю процедуру регистрации за тот же срок, в течение которого регистрируется лекарственный препарат, не являющийся орфанным.
Кроме того, орфанные препараты в ЕС входят в перечень медицинских продуктов, в отношении которых действует централизованная процедура допуска к рынку18. Это означает, что для такого доступа в каждой из стран ЕС и его экономической зоны требуется провести одну процедуру вместо нескольких, по отдельности для каждой из стран.
Важным льготным положением19 в регистрационной модели ЕС является возможность получения бесплатной научной консультации Агентства по поводу программы испытаний и исследований орфанного препарата, по результатам которых во время проведения процедуры допуска к рынку можно будет установить качество, эффективность и безопасность регистрируемого препарата. В данный момент цена научного консультирования установлена в районе от €43 700 до €87 60020.
Весь процесс регистрации орфанных лекарственных препаратов детально регламентирован тремя стандартным операционными процедурами21 (СОП). Соответственно, закрепляется право спонсора оспорить корректность проведённой экспертизы и решение регуляторного органа22.
Итак, система регистрации орфанных препаратов в ЕС как с организационной, так и с нормативной точек зрения, представляет собой механизм, адаптированный к особенностям отрасли, в которой он функционирует. Как отмечалось ранее, льготные условия для производителей орфанных препаратов необходимы ввиду особенностей рынка. Уменьшение или отсутствие регистрационных пошлин, бесплатное научное консультирование в сочетании с детальной регламентацией процедуры регистрации уменьшают административные барьеры для входа на рынок, что является одной из мер стимулирования производителей, важных в контексте регулирования отношений в рассматриваемой отрасли.
В США орган, регистрирующий лекарственные препараты, включая орфанные – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). Внутри указанного органа действует отдел по разработке орфанных продуктов (Office of Orphan Products Development, OOPD), основная функция которого заключается в проведении экспертизы орфанности лекарственного препарата. Помимо проведения экспертиз этот орган также проводит научно-исследовательскую работу, взаимодействуя с различными общественными и правительственными организациями.
Положение процедуры признания препарата орфанным идентично в США и ЕС: указанная процедура не включается в состав процедуры допуска к рынку такого препарата и может быть инициирована как до, так и после этой процедуры.
При подаче заявления в США спонсор может запросить письменные рекомендации по поводу того, какие доклинические и клинические исследования препарата необходимо провести для его успешной регистрации23.
В отношении процедуры регистрации препарата, признанного орфанным, действует положение24 о приоритетном рассмотрении регистрационного заявления (priority review), предписывающее провести регистрацию препарата в срок не более 6 месяцев с момента подачи заявления. При этом максимальный срок25 регистрации препаратов, не являющихся орфанными, составляет 10 месяцев.
Кроме того, по общему правилу при условии признания препарата орфанным спонсор освобождается от уплаты регистрационных пошлин. В данный момент объём регистрационной пошлины26 в США составляет $ 1 471 483.
Помимо вышеуказанного в регистрационном режиме США существуют отдельные специфические меры стимулирования спонсоров орфанных препаратов. К примеру, на сегодняшний день одна из таких мер касается регистрации препаратов против редких педиатрических заболеваний27. Если спонсор признаёт орфанным препарат, применяемый в случае редкого жизнеугрожающего заболевания, которое в основном затрагивает лиц до 18 лет, то он получает право требовать приоритетного рассмотрения регистрационного заявления в отношении одного любого другого препарата, который будет регистрироваться этим спонсором в дальнейшем.
Так же, как и в ЕС, процесс признания препарата орфанным регламентируется СОП28.
Общая направленность норм регистрационного режима, установленного в США, совпадает с направленностью этого режима в ЕС. Она выражается в максимальном облегчении процесса регистрации орфанных препаратов для спонсоров: уменьшение или отказ от регистрационных пошлин, консультирование по вопросам необходимых к проведению исследований препарата и пр. Между двумя комплексами норм существуют и отличия: в США установлен несколько более благоприятный режим в части регистрационных пошлин, поскольку предполагается их отмена, а не возможное снижение в зависимости от выплаты регуляторному органу. Тем не менее, в целом оба регистрационных режима устанавливают условия, значительно снижающие финансовые и прочие
затраты спонсоров на регистрацию препаратов, при этом не снижая стандартов оценки качества, безопасности и эффективности регистрируемых препаратов.
Дифференциацию в размерах государственных пошлин за проведение экспертиз орфанных и не орфанных лекарственных препаратов законодательство РФ не предусматривает11.
Как видно из приведённых норм, льготного режима регистрации орфанных препаратов законодательство РФ по сути не предусматривает. Наличие сокращённой процедуры регистрации лишь компенсирует длительность дополнительной процедуры; сроки регистрации орфанного и не орфанного лекарственных препаратов не отличаются друг от друга. При этом сумма государственных пошлин за регистрацию орфанных лекарственных препаратов превосходит сумму государственной пошлины за регистрацию препарата, не являющегося орфанным, поскольку в отношении таких препаратов проводится дополнительная экспертиза, при которой оценивается возможность признания препарата орфанным. Единственное положение12 в существующем регистрационном режиме орфанных препаратов, которое можно обозначить в качестве льготного, это возможность представления заявителем результатов доклинических и клинических исследований, выполненных за пределами РФ. Однако указанное положение способствует лишь созданию более благоприятных условий для импорта орфанных препаратов и не является стимулирующей мерой для разработки отечественных препаратов.
Итак, в настоящее время в России действует адаптированный режим регистрации орфанных лекарственных препаратов. Анализ указанного режима не позволяет назвать его льготным, в какой-то части такой режим является более жёстким в сравнении с установленным в отношении лекарственных препаратов, не являющихся орфанными.
Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории ЕС
При рассмотрении регистрационных режимов, действующих в ЕС и США. Орган, который занимается регистрацией орфанных лекарственных препаратов в ЕС – Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, далее – Агентство). В составе этой организации учреждён Комитет по орфанным лекарственным препаратам, к функциям которого относится проведение экспертизы документов, поданных для признания препарата орфанным, а также содействие высшему органу исполнительной власти ЕС, Европейской комиссии, при разработке политики в отношении орфанных препаратов13.
В регистрационной модели ЕС признание препарата орфанным не входит в состав процедуры его допуска к рынку (marketing authorization) и считается отдельной процедурой. Две указанные процедуры образуют два этапа процесса регистрации орфанного лекарственного препарата в ЕС. В отношении препаратов, признанных орфанными действуют специальные нормы о регистрационных пошлинах при прохождении процедуры marketing authorization в дальнейшем.
В ЕС предусматривается механизм14 полного или частичного покрытия регистрационных пошлин. В соответствии с ним, Агентство отказывается от взимания указанных пошлин при регистрации препаратов, признанных орфанными. В качестве возмещения оно ежегодно получает выплату из бюджета ЕС, которая должна быть использована исключительно для компенсации не полученных регистрационных пошлин. Если выплата из бюджета ЕС произведена в меньшем объёме по сравнению с суммой пошлин, подлежащих уплате, Агентство взимает эти пошлины с заявителей частично. Если сумма выплаты превосходит сумму пошлин, то остаток средств переносится на следующий год. В данный момент минимальный размер регистрационной пошлины составляет €291 80015.
Законодательство16 ЕС не предусматривает каких-либо положений по поводу сокращённых сроков процедуры marketing authorization в отношении орфанных препаратов. Важным в данном случае положением17 является законодательное разделение процедур признания препарата орфанным и его допуска к рынку. Такое разделение означает возможность заявителя инициировать процедуру признания препарата орфанным на любой стадии разработки такого препарата, до его допуску к рынку. Таким образом, даже при необходимости проведения в отношении лекарственного препарата дополнительной экспертизы, заявитель получает возможность пройти всю процедуру регистрации за тот же срок, в течение которого регистрируется лекарственный препарат, не являющийся орфанным.
Кроме того, орфанные препараты в ЕС входят в перечень медицинских продуктов, в отношении которых действует централизованная процедура допуска к рынку18. Это означает, что для такого доступа в каждой из стран ЕС и его экономической зоны требуется провести одну процедуру вместо нескольких, по отдельности для каждой из стран.
Важным льготным положением19 в регистрационной модели ЕС является возможность получения бесплатной научной консультации Агентства по поводу программы испытаний и исследований орфанного препарата, по результатам которых во время проведения процедуры допуска к рынку можно будет установить качество, эффективность и безопасность регистрируемого препарата. В данный момент цена научного консультирования установлена в районе от €43 700 до €87 60020.
Весь процесс регистрации орфанных лекарственных препаратов детально регламентирован тремя стандартным операционными процедурами21 (СОП). Соответственно, закрепляется право спонсора оспорить корректность проведённой экспертизы и решение регуляторного органа22.
Итак, система регистрации орфанных препаратов в ЕС как с организационной, так и с нормативной точек зрения, представляет собой механизм, адаптированный к особенностям отрасли, в которой он функционирует. Как отмечалось ранее, льготные условия для производителей орфанных препаратов необходимы ввиду особенностей рынка. Уменьшение или отсутствие регистрационных пошлин, бесплатное научное консультирование в сочетании с детальной регламентацией процедуры регистрации уменьшают административные барьеры для входа на рынок, что является одной из мер стимулирования производителей, важных в контексте регулирования отношений в рассматриваемой отрасли.
Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории США
В США орган, регистрирующий лекарственные препараты, включая орфанные – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). Внутри указанного органа действует отдел по разработке орфанных продуктов (Office of Orphan Products Development, OOPD), основная функция которого заключается в проведении экспертизы орфанности лекарственного препарата. Помимо проведения экспертиз этот орган также проводит научно-исследовательскую работу, взаимодействуя с различными общественными и правительственными организациями.
Положение процедуры признания препарата орфанным идентично в США и ЕС: указанная процедура не включается в состав процедуры допуска к рынку такого препарата и может быть инициирована как до, так и после этой процедуры.
При подаче заявления в США спонсор может запросить письменные рекомендации по поводу того, какие доклинические и клинические исследования препарата необходимо провести для его успешной регистрации23.
В отношении процедуры регистрации препарата, признанного орфанным, действует положение24 о приоритетном рассмотрении регистрационного заявления (priority review), предписывающее провести регистрацию препарата в срок не более 6 месяцев с момента подачи заявления. При этом максимальный срок25 регистрации препаратов, не являющихся орфанными, составляет 10 месяцев.
Кроме того, по общему правилу при условии признания препарата орфанным спонсор освобождается от уплаты регистрационных пошлин. В данный момент объём регистрационной пошлины26 в США составляет $ 1 471 483.
Помимо вышеуказанного в регистрационном режиме США существуют отдельные специфические меры стимулирования спонсоров орфанных препаратов. К примеру, на сегодняшний день одна из таких мер касается регистрации препаратов против редких педиатрических заболеваний27. Если спонсор признаёт орфанным препарат, применяемый в случае редкого жизнеугрожающего заболевания, которое в основном затрагивает лиц до 18 лет, то он получает право требовать приоритетного рассмотрения регистрационного заявления в отношении одного любого другого препарата, который будет регистрироваться этим спонсором в дальнейшем.
Так же, как и в ЕС, процесс признания препарата орфанным регламентируется СОП28.
Общая направленность норм регистрационного режима, установленного в США, совпадает с направленностью этого режима в ЕС. Она выражается в максимальном облегчении процесса регистрации орфанных препаратов для спонсоров: уменьшение или отказ от регистрационных пошлин, консультирование по вопросам необходимых к проведению исследований препарата и пр. Между двумя комплексами норм существуют и отличия: в США установлен несколько более благоприятный режим в части регистрационных пошлин, поскольку предполагается их отмена, а не возможное снижение в зависимости от выплаты регуляторному органу. Тем не менее, в целом оба регистрационных режима устанавливают условия, значительно снижающие финансовые и прочие
затраты спонсоров на регистрацию препаратов, при этом не снижая стандартов оценки качества, безопасности и эффективности регистрируемых препаратов.
