Файл: Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории рф 7.docx

Законодательство США предусматривает предоставление налогового кредита компаниям в размере 25% от стоимости клинических исследований^52. Указанная мера является значительным финансовым стимулом: по некоторым оценкам⁵³ средняя сумма предоставляемого на одну компанию кредита в соответствии с этой нормой составляет $ 25 млн.

Общеевропейское законодательство не предусматривает каких-либо налоговых льгот для компаний, финансирующих орфанные проекты. Такие льготы могут устанавливаться на уровне стран-членов ЕС. Например, в Бельгии установлена норма о снижении уплачиваемого налога на доход от интеллектуальной собственности^54. В число объектов, в отношении которых установлена такая норма, входит в том числе удостоверение орфанности препарата (orphan designation) лекарственного препарата.

Однако их принятие означает уменьшение доходов государства, что в том числе является причиной возможных ограничений таких мер. Например, в США до 2018 года фармацевтические компании, проводящие клинические исследования орфанных препаратов, могли воспользоваться налоговым кредитом в размере 50% от стоимости таких исследований^55. После 2018 года размер указанного кредита был снижен до 25%.

В российское законодательство, частично по аналогии с законодательством США, возможно введение нормы, в соответствии с которой фармацевтической компании, осуществляющей клинические исследования орфанного препарата, предоставлялся бы налоговый вычет или отсрочка/рассрочка по уплате налога в размере определённого процента от общей стоимости исследований.

Кроме вышеуказанного в зарубежных правопорядках предусматриваются меры предоставления прямой финансовой поддержки компаниям, осуществляющим клинические исследования орфанных препаратов.

Так, законодательство США предусматривает возможность регуляторного органа выдавать гранты фармацевтическим компаниям и вступать с ними в договорные отношения с целью покрытия расходов таких компаний на исследования орфанных лекарственных средств^56..
Программа⁵⁷ финансирования в рамках указанной нормы существует с 1983 года. В качестве основных критериев выбора проекта для финансирования заявляются инновационность препарата и оптимальное соотношение рисков и потенциального положительного эффекта. Примерная ежегодная сумма, предоставляемая компаниям в рамках данной программы, составляет $ 15.5 млн. В ЕС финансовая поддержка клинических исследований орфанных лекарственных средств производится посредством рамочных программ (Framework programmes for Research and Technological Development). С 2007 года по настоящее время в рамках указанных программ было выделено около € 1.4 млрд. на финансирование многоцентровых клинических исследований в рассматриваемой сфере

---

⁵⁸.

В январе 2019 года была учреждена Европейская совместная программа по редким заболеваниям (European Joint Programme on Rare Diseases)⁵⁹ с целью координации усилий специалистов в области проведения научных исследований, расширения финансирования клинических исследований орфанных лекарственных средств и др. В программе принимают участие более 130 организаций из разных стран, включая благотворительные, научные, пациентские организации. Общий бюджет указанной программы составляет € 1 млрд.

В России потенциально возможно создание государственного фонда, за счёт средств которого предоставлялась бы финансовая помощь компаниям, осуществляющим клинические исследования орфанных лекарственных средств для наиболее тяжёлых и распространённых среди российских граждан редких заболеваний (например "14 нозологий" и "19 нозологий").

---

Заключение

Выявлено, что во многих государствах орфанные (редкие) заболеваниями признаны самостоятельным классом болезней, установлен критерий распространённости этих заболеваний, сформирована законодательная база. Для стимулирования разработки и производства ЛП принята ускоренная процедура регистрации, предоставляются налоговые льготы и исключительное право на реализацию ЛП. Это способствует стимулированию разработок и расширению перечня орфанных ЛП.

Так, в РФ ОЗ получили государственное признание в 2011г., принятием ФЗ № 323 «Об охране здоровья граждан». В настоящее время сформировaны основы законодательной базы по организации диагностических мероприятий, оказании медицинской помощи и ЛО, проведении персонифицировaнного учета лиц с ОЗ посредством ведения двух Федерaльных регистров, которые являются информационными системaми и включaют в себя региональные сегменты.

Существующая система ЛО больных с ОЗ включает центрaлизованное обеспечение ЛП лиц 9 нозологий редких болезней (гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь ГУС, юношеским артритом, мукополисахаридозом I, II и VI типов) по программе «Высокозатратных нозологий» и обеспечение ЛП и СПЛП пациентов по «Перечню» за счет средств бюджетов субъектов РФ.

В период с 2013г. по 2019г. отмечается увеличение численности больных ОЗ на 83,3%, при этом сегмент пациентов до 18 лет увеличился вдвое, отмечается высокий уровень инвалидизации, до 50,2%. Совокупные расходы на ЛО граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями из «Перечня», в период с 2012 г. по 2016 г. в целом по РФ выросли с 2,13 млрд. руб. до 15,5 млрд. руб. (в 7 раз). Доля затрат региональных бюджетов на ЛО больных ОЗ из «Перечня» в общих регион. затратах выросла с 5,9% в 2012 г. до 25% в 2016 году, достигая при этом в некоторых регионах до 50%.

Список литературы

Научная литература

1. 
   Абрамов А.Ю. Роль общественных организаций в оказании медицинской помощи: по данным опроса родителей детей, страдающих орфанными заболеваниями. / Абрамов А.Ю. Витковская И.П. // Вестник Российского университета дружбы народов. Серия: Медицина. № 4 (22), 2018. С. 443-449;
   
2. 
   Бондарева Т.М. Проблемы орфанных больных в России / Бондарева Т.М., Гордиенко В.В., Парфейников С.А. – М. 2014. Пятигорский медико-фармацевтический институт – филиал ГБОУ ВПО "Волгоградский государственный медицинский университет" МЗ РФ;
   
3. 
   Косякова Н.В. Медико-социальные аспекты больных орфанными заболеваниями. // Медико-фармацевтический журнал "Пульс". № 2, 2018. С. 50-54;
   
4. 
   Кравчук Ж.П. Орфанные заболевания: определение, проблемы, перспективы / Кравчук Ж.П., Румянцева О.А. // Проблемы здоровья и экологии. № 4 (38). 2013. C. 7-11;
   
5. 
   Мининова С.А. Орфанные препараты для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств // Качественная клиническая практика. №4, 2018. С. 44-52;
   
6. 
   Юрочкин Д.С. Развитие рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний / Д.С. Юрочкин, З.М. Голант, И.А. Наркевич // Журнал "Ремедиум" №9, 2019. С. 6-12;
   
7. 
   Ягудина Р.И. Орфанные препараты – новая категория на фармрынке [Электронный ресурс] // КАТРЕНСТИЛЬ. № 125. 2014.
   

---

Новостные и обзорные статьи

8. 
   Амелина Т. Нас ждет "орфанная революция". Как в России будут помогать людям с редкими заболеваниями? [Электронный ресурс] // Журнал "Такие дела". 03.03.2020.
   
9. 
   "Бринейра": ультраорфанный и супердорогостоящий препарат. 28.04.2017. [Электронный ресурс] // Мосмедпрепараты.ру.
   
10. 
    Пациентам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, пока не удалось добиться от Минздрава централизации закупок лекарств. 24.05.2018. [Электронный ресурс] // Коммерсантъ.
    
11. 
    Российские орфанные препараты в среднем на 24% дешевле импортных [Электронный ресурс] // Пресс-служба компании "Натива". 18.09.2017.
    
12. 
    Российские орфанные препараты в среднем на 24% дешевле импортных [Электронный ресурс] // Пресс-служба компании "Натива". 18.09.2017.
    
13. 
    Рынок орфанных препаратов вырос до 30 миллиардов рублей [Электронный ресурс] // Минпромторг России. 06.03.2019.
    
14. 
    Рязанский В.В. Интервью: Лекарства для "орфанных пациентов" [Электронный ресурс] // Парламентская газета. 28.02.2020. URL: https://www.pnp.ru/social/lekarstva-dlya-orfannykh-pacientov.html;
    
15. 
    Самые дорогие в мире лекарства: лечение рассеянного склероза, возвращение зрения, спасение от синдрома Хантера.
    
16. 
    Эксперт: рынок орфанных препаратов нуждается в конкуренции [Электронный ресурс] // Новости GMP. 28.02.2018.
    

Нормативные правовые акты

17. 
    Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 14.06.2018) "О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения".
    
18. 
    Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815;
    
19. 
    Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724;
    
20. 
    Федеральный закон от 17.07.1999 N 178-ФЗ "О государственной социальной помощи" // "Собрание законодательства РФ", 19.07.1999, N 29, ст. 3699. Ст. 5, ч. 1; ст. 6.1; ст. 6.2;
    
21. 
    Федеральный закон от 26.07.2006 N 135-ФЗ "О защите конкуренции" // "Собрание законодательства РФ", 31.07.2006, N 31 (1 ч.), ст. 3434;
    
22. 
    "Кодекс Российской Федерации об административных правонарушениях" от 30.12.2001 N 195-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 07.01.2002, N 1 (ч. 1), ст. 1;
    
23. 
    Распоряжение Правительства РФ от 12 октября 2019 г. N 2406-р // Собрание законодательства Российской Федерации от 21 октября 2019 г. N 42 (часть III) ст. 5979;
    
24. 
    Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 13.02.2013 N 66 "Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации
    
25. 
    Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 24.08.2017 N 558н // Официальный интернет-портал правовой информации http://www.pravo.gov.ru, 19.12.2017;
    
26. 
    Письмо Министерства здравоохранения Российской Федерации от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878 О лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов РФ граждан, страдающих редкими заболеваниями.
    
27. 
    Приказ МЗ СССР от 14.06.1989 № 366 "О совершенствовании медицинской помощи больным муковисцидозом";
    
28. 
    Приказ МЗ СССР от 22.04.1981 № 422 "Об утверждении перечня медицинских препаратов, подлежащих бесплатной выдаче больным гипофизарным нанизмом и сахарным диабетом";
    
29. 
    Приказ МЗ СССР от 28.03.1983 № 330 "Об утверждении списка заболеваний, дающих право лицам, страдающим этими заболеваниями, на первоочередное получение жилой площади";
    
30. 
    Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products.
    
31. 
    Regulation (EC) No 1901/2006 of the European Parliament and of the Council of 12 December 2006 on medicinal products for paediatric use. P. 22.
    
32. 
    Regulation (EC) no 726/2004 of the European Parliament and of the Council of 31 March 2004. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-1/reg_2004_726/reg_2004_726_en.pdf;
    
33. 
    Directive 2001/83/EC of the European Parliament and of the Council of 6 November 2001 on the Community code relating to medicinal products for human use (OJ L 311, 28.11.2001, p. 67).
    
34. 
    U.S. Code Title 21 – Food and drugs.
    
35. 
    U.S. Code Title 26. Internal Revenue Code. Subtitle A. Chapter 1. Subchapter A. Part IV. Subpart D. Business Related Credits Section 45C. Clinical testing expenses for certain drugs for rare diseases or conditions.
    
36. 
    U.S. PUBLIC LAW 102-571-29, 1992 (PDUFA)
    
37. 
    U.S. PUBLIC LAW 97-414—JAN. 4, 1983 (Orphan Drug Act).
    
38. 
    UK Medicines Act 1968. Article 130, p. 1. URL: https://www.legislation.gov.uk/ukpga/1968/67/section/130;
    
39. 
    Food and Drugs Act. (Canada) Article 2. URL: https://laws-lois.justice.gc.ca/eng/acts/F-27/page-1.html#h-234002;
    
40. 
    Therapeutic Goods Regulations 1990. Statutory Rules No. 394. Part 3B. URL: https://www.legislation.gov.au/Details/F2019C00136.
    

---

---