Файл: Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории рф 7.docx

Различия в нормативно-правовом регулировании при разработке и регистрации орфанных препаратов на примере законодательства РФ, ЕС, и США.

Как отмечалось ранее, режим регистрации орфанных препаратов в России нельзя назвать льготным. Между тем, льготы при регистрации являются одной из важных составляющих системы стимулирующих мер для фармацевтических компаний. Таким образом, для улучшения сложившейся в России ситуации, касающейся орфанных препаратов в систему регистрации целесообразно ввести определённый перечень норм.

Во-первых, следует уменьшить государственные пошлины при регистрации препаратов, признанных орфанными или отказаться от их взимания.

Во-вторых, возможно учреждение в рамках ФГБУ "Научный центр экспертизы средств медицинского применения" подразделения, специализирующегося на проведении экспертизы орфанности препаратов по модели ЕС и США. Эта мера обусловит привлечение к выполнению указанной функции квалифицированных в области орфанных заболеваний специалистов, что помимо прочего сделает возможным консультирование спонсоров по вопросам необходимых к проведению исследований для подтверждения качества, эффективности и безопасности препаратов при государственной регистрации. Соответственно, если указанное подразделение будет создано, следует ввести норму, в соответствии с которой спонсор сможет бесплатно получить указанную консультацию.

В-третьих, следует внести изменения в приказ²⁹ Минздрава о правилах экспертизы орфанности лекарственных препаратов с целью приведения его в соответствие с действующим орфанным законодательством, а также детально описать все этапы процедуры экспертизы орфанности, проводимые экспертным учреждением.

Кроме того, представляется целесообразным отделить процедуру признания препарата орфанным от остальных процедур, осуществляемых при государственной регистрации такого препарата, предусмотрев возможность спонсора признать препарат орфанным на стадии клинических исследований. Такое положение будет способствовать реализации стимулирующих мер, предусматривающих прямое финансирование исследований орфанных препаратов со стороны государства, по сути, невозможное при текущем режиме регистрации. Помимо этого, рассматриваемое положение позволит уменьшить время до допуска препарата к рынку, поскольку экспертиза орфанности будет проводиться во время клинических исследований.

---

Различные меры стимулирования международных фармацевтических компаний

Одной из наиболее эффективных стимулирующих мер для компаний, финансирующих орфанные проекты, многие специалисты³⁰ считают наделение таких компаний исключительным правом маркетинга орфанного препарата на определённый срок с момента допуска такого препарата к рынку. В течение такого срока не может быть допущен к рынку препарат, воспроизведённый по отношению к регистрируемому. Такое явление в законодательстве и в литературе обозначается как период рыночной эксклюзивности (market exclusivity).

Это дополнительный инструмент защиты лекарственного препарата как объекта интеллектуальной собственности. Помимо указанного инструмента существуют такие инструменты как период эксклюзивности данных (data exclusivity) и патентование.

Норма об эксклюзивности данных предполагает, что в течение определённого срока с момента регистрации препарата информация о клинических и доклинических исследованиях, которая предоставляется спонсором в регуляторный орган при регистрации, не может быть использована при регистрации воспроизведённых препаратов по отношению к зарегистрированному.

Как правило, период эксклюзивности данных предшествует периоду рыночной эксклюзивности. Смысл этого механизма заключается в одновременной защите интересов разработчика оригинального препарата и предоставлении большего количества времени для производителей воспроизведённых препаратов на подготовку таких препаратов к допуску на рынок.

Лекарственное средство как объект интеллектуальной собственности

может быть защищен патентом. В данной ситуации важно, что патентная охрана может быть предоставлена молекуле действующего вещества препарата как изобретению. Общий срок действия исключительных прав на изобретение составляет в России³¹ и многих других странах 20 лет. Российское законодательство³² предусматривает возможность продления указанного срока на 5 лет если после выдачи патента и до регистрации запатентованного лекарственного средства прошло 10 лет и более. Эта норма имеет особенное значение для правового режима лекарственных препаратов, поскольку до допуска препарата к рынку необходимо в том числе провести клинические исследования, результаты которых должны подтвердить его эффективность и безопасность.

---

Указанные исследования могут занимать достаточно длительное время (по данным различных исследований³³ от 10-15 лет и более) в зависимости от различных обстоятельств, включая сложность заболевания, избранный метод воздействия на него, возрастного состава пациентов и многих других факторов. Орфанные заболевания, как отмечалось ранее в работе, часто характеризуются наукоёмкостью разработок, сложностью и тяжестью вызываемых состояний, большой долей детей среди пациентов. В связи с этим часто имеет место ситуация, когда вместе с клиническими исследованиями препарата подходит к завершению и срок его патентной охраны^34. В качестве аргумента подтверждающего отсутствие такой целесообразности приводится возможность фармацевтических компаний устанавливать неоправданно высокие цены на свою продукцию и поддерживать её в течение всего периода эксклюзивности, что естественным образом ухудшает положение пациентов³⁵.

Данный тезис подтверждается в том числе значительным увеличением количества регистрируемых орфанных препаратов после принятия Закона об орфанных ЛП в США и схожих актов в других странах.

В России сегодня предусматриваются определённые особенности режима эксклюзивности в отношении орфанных препаратов. В отношении всех препаратов действует норма об эксклюзивности данных о доклинических и клинических исследованиях в течение 6 лет^36. Это положение запрещает использование указанных данных в коммерческих целях, не позволяя допускать к обращению на рынке биоаналоговые и воспроизведённые препараты до истечения указанного срока, но не запрещает проведение исследований в отношении оригинальных препаратов. Одновременно с ним действуют нормы³⁷ о возможности регистрировать биоаналоговые и воспроизведённые лекарственные препараты по истечении соответственно трёх и четырёх лет с момента регистрации референтного препарата.

В отношении держателей регистрационного удостоверения на орфанный препарат устанавливается обязанность³⁸ предоставлять заявителям образцы таких препаратов для проведения клинических исследований воспроизведённых препаратов. Указанная норма предоставляет определённые возможности производителям воспроизведённых препаратов подготовиться к выводу этих препаратов на рынок.

---

Европейское законодательство³⁹ устанавливает период рыночной эксклюзивности на срок 10 лет для орфанных препаратов. Указанный срок может быть продлён на 2 года если во время отдельной экспертизы было установлено, что препарат предназначен для использования в педиатрии и надлежащим образом адаптирован для такого использования⁴⁰.

При этом в отношении препаратов, не относящихся к орфанным, установлен⁴¹ режим 8+2 (+1), где период эксклюзивности данных длится восемь лет, а после него наступает период рыночной эксклюзивности, длящийся два года. При этом возможно продление рыночной эксклюзивности на один год при условии регистрации нового показания к применению препарата в течение периода эксклюзивности данных если использование препарата по новому показанию приносит существенную клиническую пользу. Возможность такого продления предусмотрена и для орфанных препаратов.

Законодательство ЕС предусматривает гораздо более длительные сроки эксклюзивности в сравнении с российским и содержит дифференциацию норм эксклюзивности в отношении не орфанных и орфанных препаратов. Для последних установлен режим, который в том числе предоставляет потенциальным производителям воспроизведённых препаратов наибольшее количество возможностей для подготовки таких препаратов к маркетингу, что является важной адаптацией указанного режима, учитывающей особенность регулируемых отношений.

В США в отношении орфанных лекарственных препаратов действует 7-летний период рыночной эксклюзивности с момента их регистрации^42. В отношении препаратов, не являющихся орфанными, за некоторыми исключениями, действует 5-летний период рыночной эксклюзивности, внутри которого выделяется 4-летний период эксклюзивности данных⁴³.

При этом, независимо от типа препарата, законодательство предусматривает нормы о возможности продления сроков рыночной эксклюзивности на 6 месяцев в случае признания назначения препарата для использования в педиатрии^44, а также на 3 года в случае изменения или регистрации нового показания для применения препарата⁴⁵. Рыночная эксклюзивность также может быть продлена на 5 лет в случае регистрации спонсором квалифицированного антиинфекционного продукта^46.

Как в США⁴⁷, так и в ЕС⁴⁸ существуют исключения из правил о рыночной эксклюзивности орфанных препаратов. Так, если во время действия этих периодов другой спонсор подаёт заявление о регистрации идентичного препарата по схожему показанию к применению, такой препарат может быть зарегистрирован в трёх случаях: 1. при согласии спонсора зарегистрированного препарата; 2. если спонсор зарегистрированного препарата не способен обеспечить соответствие его продукции критериям качества, безопасности и эффективности; 3. вновь регистрируемый препарат обладает клиническим превосходством (clinical superiority) в отношении зарегистрированного препарата.

---

В ЕС также регуляторный орган может принять решение об окончании рыночной эксклюзивности в отношении определённого препарата на следующий после такого решения год⁴⁹. Такое решение может приниматься на пятый год после допуска препарата к рынку. Основание для такого решения – несоответствие препарата критериям для признания его орфанным. В том числе это относится к случаям, когда маркетинг препарата приносит прибыль, значительно превышающую затраты, произведённые на его разработку и др.

Указанные исключения имеют большое значение в вопросе о благополучии пациентов. Так, при возникновении ситуации, в которой компания оказывается неспособна обеспечить соответствие препарата необходимым критериям и при этом будет сохранять за собой статус фактического монополиста, пациенты окажутся в тяжёлом положении из-за ухудшения качества доступной терапии. Также при существенной прибыльности маркетинга орфанного препарата теряется смысл и обоснованность введённых в его отношении особых норм об эксклюзивности. В таких ситуациях преждевременный допуск на рынок воспроизведённых лекарств или сокращение сроков эксклюзивности представляются справедливой и необходимой мерой.

Из приведённых положений во многом исходит важность антимонопольного регулирования на рынке орфанных препаратов. Так, высокая цена на такие препараты может быть обусловлена не только малым количеством пациентов и большими затратами на их разработку и исследования, но и возможными противоправными действиями фармацевтических компаний.

Часто рынок какого-либо орфанного препарата характеризуется единичным продавцом или небольшим их количеством. Такой ситуации во многом способствуют нормы о рыночной эксклюзивности, фактически устанавливающие монополию одной компании на рынке препарата. Учитывая указанную ситуацию, особенную важность приобретают нормы о злоупотреблении доминирующим положением фармацевтическими компаниями.

ФЗ "О защите конкуренции" устанавливает⁵⁰ запрет на злоупотребление доминирующим положением, в том числе посредством поддержания монопольно высокой цены товара. За нарушение этого запрета предусматривается⁵¹ административная ответственность.

Помимо адаптированных периодов эксклюзивности законодательные нормы ЕС и США содержат и иные меры поддержки для фармацевтических компаний, осуществляющих орфанные проекты. Одной из таких мер являются налоговые льготы для таких компаний.

---